美国媒体STAT 报导，中国上海有一起儿童参加基因编辑治疗后死亡事件。（网络截图）
【中国观察北京时间2026年08月06日讯】中国大陆一名6岁儿童参与基因编辑治疗后死亡事件引发关注。美国媒体近日披露了另一起中国儿童接受基因治疗后死亡的案例，涉事企业辉大基因在事件发生一年多后才回应。据美国健康医疗媒体STAT报道，该案例涉及上海辉大基因针对4-8岁杜氏肌营养不良（DMD）患儿开展的临床试验，试验于2024年11月在上海启动。
2025年5月，辉大基因CEO陆英明在基因与细胞治疗学会年会上表示，首位接受低剂量治疗的男孩体内仅检测到微量抗肌萎缩蛋白。随后治疗剂量提升至每公斤体重约100万亿病毒颗粒（E14级别）。根据公开资料，基因治疗中病毒量通常以E11至E13为安全范围，E14级别存在严重副作用。
辉大基因在年会后消失长达15个月，期间陆英明及首席技术官TJ Cradick悄然离职。今年2月，该公司在临床试验注册网站更新信息称研究已"完成"。经STAT持续调查，辉大基因于8月5日发布声明称，患儿因高剂量治疗引发急性呼吸窘迫综合征死亡。事故调查结果已于2026年1月提交同行评审，科学细节将在论文发表后公开。
报道指出，美国类似试验因技术瓶颈难以开展，而中国医院可在无需政府监管的情况下进行研究。《知识分子》披露，辉大基因的临床试验属于研究者发起的IIT项目，仅需医院伦理委员会审批。其临床试验注册信息（NCT06594094）显示，试验原计划2026年8月完成主要部分，2027年6月完成数据分析，目标患者为4-8岁男性儿童。